书城科普生物知识
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第12章 RNAi技术的运用

在生物技术领域里,真正可谓“沉默”是“金”。生物技术在某些时候就是使有害基因沉默的技术,即称作核糖核酸介入技术,简称RNAi技术。

从科学家们首次利用RNAi技术在一种名为Celegans的线虫体内关闭特定的基因至今,只有4年时间。而证明这项科技在哺乳动物细胞内部同样生效,距今也不到2年。然而,专门针对RNAi技术的生物技术研究项目已经启动了6个,把它作为一种重要研究工具的还有几十个,同时在自己的实验室里进行研究的公司大概多达成百上千个。

科学家谈论RNAi技术时,认为这是过去10年间最重大的生物科技发现,因为这是第一次找到一个快速而没有副作用的方法,能够使特定的基因沉默,即中止它们制造蛋白质。它很可能成为研究和开发的重要工具,同时也将成为研制新药品(特别是治疗癌症和病毒性疾病的新药)的重要途径。

这项科技利用的是核糖核酸(RNA)的双链分子。RNA储存基因信息,在化学成分上与脱氧核糖核酸(DNA)极其相近。

当双链DNA的一段序列被引入到一个细胞内部时,特殊的酶便会毁坏所有具备同样基因序列的信使RNA,从而关闭相应的基因。其效果远远好于现有的沉默技术,譬如说,在实验鼠身上做的转基因“剔馀”,以及用于人类治疗的“反义”药物。

Cenix公司是一家德国公司,专门研究基因科技,首席执行官克里斯托佩·埃切韦里说,RNAi是研究人员“多年研究所获得的成果”,他们通过观察基因中止活动造成的影响来研究基因的功能。在基础研究之外,RNAi还有可能对药物研发产生不可估量的价值:为传统的“小分子”药物识别基因标靶,或者确认用其他方法发现的标靶。

在治疗中直接使用RNAi技术的前景令人兴奋不已,尤其是癌症和病毒感染的治疗。原则上说,对于病毒在人体细胞内的复制起着关键作用的基因,通过令其沉默,就能治愈病毒性疾病,而且没有副作用。很多肿瘤是人体基因组含有病毒基因导致的,如果RNAi能够使这些基因沉默,癌症就可以得到防治。

埃切韦里博士说:“RNAi最了不起的一点就是,从识别生物标靶到进行临床治疗,自始至终都可以使用同样的技术。”

检验RNAi技术实效的临床试验2003年开始。德国的里博制药公司正在讨论在丙肝、恶性胶质瘤或胰腺癌患者身上进行RNAi药物测试。如果试验顺利,RNAi药物混合的鸡尾酒疗法最终可能运用于治疗。