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第92章 什么是分子病与分子药物

分子病是指人类遗传物质去氧核糖核酸(DNA)缺陷,导致人体中某种特殊的蛋白质和酶的结构和功能发生异常,从而引起的一类疾病的总称。

分子病大都属于遗传病的范畴,这是20世纪60年代初由美国加利福尼亚理工学院化学家玻林首先提出的。迄今为止,全世界已发现的分子病已多达3200种以上,其中绝大多数是极为罕见的。最常见的分子病有镰刀状红细胞贫血症、β型地中海贫血症,还有甲状腺功能亢进症、家族性高胆固醇血症、血友病、免疫球蛋白缺乏症和新生儿溶血症等等。分子病不但与其基因遗传有关,而且与生态环境的优劣密切相关。

多年来,人们一直以为分子病是“不治之症”。防治分子病是1个包括医学、遗传、社会和经济内容的系统工程,其中1个有效的办法是用“分子药物”进行治疗。

分子药物是1大类新型药物。分子药物是1种合成分子,由于其结构中原子、分子和基因具有特殊的“亲细胞性”,所以它能像细菌和病毒一样,能特异性地进入到已发生病变的细胞之中,引起细胞中某些酶自身毁灭。这类分子药物能“诱骗”细胞内的酶与它结合,因为它的结构跟酶的反应对象(生化学上称之为“受体”)的结构十分相似。分子药物与酶结合,就像酶落在火中一样,酶马上被“灭活”,即失去进行一系列生化反应的活力,由此导致整个病变细胞被彻底破坏,于是人体就不再表现出原有的病变特征。因此,医药学上把分子药物称为“酶灭活性”。

20世纪80年代以来,世界各国都投入大量的人力、财力和物力,用于研制和开发各种分子药物。科学家已经预言,分子药物的开发,必将为治愈癌症、心脑血管病和多种遗传病带来希望。