药物知识起源于远古先民们长期的生产与生活实践，故上古时期有“神农尝百草”之类的传说。经先民们不断积累经验，口耳相传，至春秋战国时期，我国对药物已有了较多的认识，我们可从先秦时期的一些文献中见到不少有关药物知识的记载。例如《诗经》为西周时作品，是我国现存文献中最早记载药物的书籍，书中仅植物药就收载50余种，某些药物的采集、产地及医疗作用等也有简略叙述。《周礼》载有“五药”（指草、木、虫、石、谷），可能为当时对药物的初步分类归纳。《山海经》亦非医药专书，但收载药物达126种，其中植物药52种，还明确记载了药物产地、效用和性能，反映出人们对药物的认识又深入了一步。它可算是较早记载药物功用的书籍，对后世药物学的发展有着一定的影响。另外，《礼记》中也有根据时令采集储藏多种药物的记载。反映这一阶段药物学知识之集大成者，是马王堆汉墓出土医书《五十二病方》。本书也并非药物学专书，但所载药物已达247种（其中约有半数被收入以后的《神农本草经》中），被应用于治疗的范围，涉及外、内、妇、儿、五官各科疾病。秦汉以来，药物学知识又有了新的积累。西汉初期曾流行过药物学专著，《史记、仓公传》提到的古代医药书中就有《药论》，可惜已经失传。还有传说的《子仪本草》。秦汉时内外交通日益发达，丝绸之路开通，西域等少数民族地区、南海等边远地区以及东南亚等地的药材源源不断输入内地，并逐渐为内地医家所采用，大大丰富了当时人们的药物学知识。用药经验的积累，以及药物学知识的日益丰富，需要专人进行整理和研究。因此，西汉朝廷就已开始招集专人整理、研究和传授本草学了。加之秦汉时临证医学的迅速发展，对药物学也要求相应发展，正是在这样的历史背景下产生了《神农本草经》一书。
《神农本草经》（简称《本经》或《本草经》），是我国现存最早的药物学专著。关于它的成书年代，说法不一。有人认为是神农、黄帝时代的作品，显然是不可信的；有人认为是春秋时代的作品，有人认为成书于战国时代，有的说成书于秦汉之际，也有人据考证断定成书于东汉。这些看法孰是孰非，在目前缺乏实证的情况下，很难作出确切的结论。南朝齐梁的陶弘景《本草经集注·序》说：“旧说皆称《神农本草经》，余以为信然……今之所存，有此四卷，是其本经，所出郡县，乃后汉时制，疑仲景、元化等所记。”颜之推《颜氏家训》亦云：“譬犹本草，神农所述，而有豫章、朱崖、常山、奉高、真定、临菑、冯翔等郡县名，出诸药物，由后人所掺。”两人都指出，《神农本草经》所记药物产地，多为后汉时所设置的郡县名，因此，推断本书为后汉时所作。另外，书中内容多重视神仙养生、服石炼丹，与东汉时风气也相合。因此，医史界多以东汉为该书的成书年代。关于本书作者，书名冠以“神农”，一是因为古代有“神农尝百草”而发现药物的传说；二是一种尊古托古风气的反映，如同《内经》之前冠以黄帝之名一样。正如《淮南子·修务训》所说：“世俗之人，多尊古而贱今，故为道者，必托之于神农、黄帝而后能入说。”所以，我们说《神农本草经》的作者并非神农。陶氏说可能出于张仲景、华元化等医家之手，今天看来至少是缺乏根据的。另外，书名之所以称为“本草经”，因为古代是以植物药为主的。《说文解字》云：“药，治病草也。”五代时韩保升也说：“按药有玉石、草木、虫兽，而直云本草者，为诸药中草类药最多也。”总之，《神农本草经》和《内经》一样，也非一时一人之手所作，而是经过秦汉以来很多医药学家的经验积累总结，并不断搜集编辑，最后约在东汉早期编集成书，当然不是指其开始之时，而是成书之时。这种看法是比较可信的。
《神农本草经》全书3卷（亦作4卷），共收载药物365种，采用上品、中品、下品分类法，以补养无毒药120种为上品，以遏病补虚、有毒或无毒的120种为中品，以除邪多毒药125种为下品，这是中国药物学最早、最原始的药物分类法。药物理论方面，概括记述了君臣佐使、七情和合、四气五味、阴阳配合等，并且明确了“疗寒以热药，疗热以寒药”的原则，使药物性能与病机更紧密地结合起来，完善了中医学的治疗理论。对药物功效、主治、用法、服法都有一定论述，很便于临床应用。而且指出：“当用相须相使者良，勿用相恶相反者；若有毒宜制，可用相畏相杀者。”提出了配伍宜忌的观点。所载主治病症约170余种，包括内、外、妇、五官等各科疾患。另外，还注意到药物的产地、采集时间、炮制、质量优劣和真伪鉴别等。
《神农本草经》是秦汉前数千年用药经验的朴素总结，书中所载许多药物的疗效，均为长期临床实践和现代科学实验研究所证实。如书中载有治黄疸药物共8种，其中茵陈、黄芩、黄柏等至今仍为治疗湿热发黄的要药。又如书中载麻黄平喘，已为近代科学实验研究所证实。1887年日本长井长义博士发现麻黄素，1924年我国药学家陈克恢博士在大量临床病例中验证了其平喘作用，此后受到各国医药界的重视，大量投产，成为现代医学的一种重要药物，这也是我国医药学家对现代医药学所作出的一个贡献。再如书中有黄连治痢的记载，现代黄连（或用小蘖碱）被广泛用于治疗菌痢、肠伤寒、肺结核、流行性脑脊髓膜炎、溃疡性结肠炎等，其效果与氯霉素、磺胺类药、链霉素等无明显差异，而且细菌转阴较快，无毒副作用。此外，如猪苓利尿，大黄泻下，甘草解毒，海藻疗瘿，雷丸杀虫，常山治疟等等，都是祖国医药学的宝贵经验。也正是这些大量从实践中总结出来的宝贵经验，反映了《神农本草经》一书的科学价值。当然，《神农本草经》的科学价值决不仅仅就是这些，至今仍有相当一部分内容有待我们继续发掘。在这方面，青蒿素的发现给了我们深刻的启示，科学的领域中永远包含着许多未知数，只要我们勤奋耕耘，就能不断有新的收获。
总之，成书于一千七八百年前的《神农本草经》包含了许多具有科学价值的内容，而所反映出的当时我国医学通过大量实践积累起来的对药物的认识，是很了不起的。《神农本草经》对秦汉以前零散的药物知识进行了第一次系统的总结，历来被尊为药物学的经典著作，并被注释发挥，至今仍是学习中医中药的重要参考书，其中有158种药物被选入1977年版的《中华人民共和国药典》，可谓影响深远。
当然，由于历史条件的局限，《神农本草经》也存在某些缺点和错误，这反映在该书道家色彩比较浓厚。道家主张炼丹服石，他们把各种矿物用各种方法烧炼，炼成所谓丹药，认为服用丹药可治一切疾病，可以延年益寿，可以长生不老。秦汉以来，这种炼丹服石的风气越来越盛。《神农本草经》明显受到这种思想影响，迷信服石神仙，故其药物分类与药物功效的叙述，有的被蒙上了一层神仙色彩，如久服轻身延年、不老神仙之类。尤其是一些有毒或剧毒的药石，反被视为无毒补益、轻身延年的上品，如说“雄黄……炼食之，轻身神仙”、“水银……久服，神仙不死”之类，不但荒诞不经，给后世药物学的发展带来消极影响，而且还直接给人们带来危害。不过，另一方面，炼丹术和制药化学有密切关系。世界上早已公认炼丹术起源于中国，并成为近代化学的先驱，如《神农本草经》中“丹砂……能化为汞”可谓这方面的启蒙记载。炼丹术产生的动机在于方士们企图炼制所谓长生之药，追求长生不老，当然是唯心迷信的东西，但客观上却导致了制药化学的开端，提高和扩大了化学药物的应用范围，促进了中医药剂学（尤其是外科用药）的发展。
《神农本草经》成书后，至隋代尚存，至唐就不见于官家藏书目录，估计原著在唐初失传，其后再未发现。但其内容由于梁朝陶弘景《本草经集注》、唐朝苏敬《新修本草》、宋朝唐慎微《证类本草》、明朝李时珍《本草纲目》等后世本草之引用而保存下来。明清以来，许多学者曾从事该书的整复工作，并存有多种辑佚本。辑本中以明朝卢复的本子为最早，而清朝孙星衍和顾观光以及日本人森立之的三种辑本，各有所长，影响较大，这三种辑本解放后均予重印。
这一时期除《神农本草经》外，三国时代华佗的弟子吴普和李当之，对药物学也有所研究，并分别撰著了《吴普本草》和《李当之药录》，对药物学的发展做出了一定的贡献，但原著均已失传。